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Biotechnologie und Gentechnik sind Schlüsselfaktoren des medizinischen Fortschritts. Da die Medizin ein Teil der Biowissenschaften ist, profitiert sie von Fortschritten auf beiden Gebieten.
Viele Krankheiten werden durch das Fehlen oder den Defekt eines Proteins verursacht. Die Zufuhr des Proteins als Medikament kann die Krankheit teilweise oder komplett therapieren.Dieses Vorgehen kann aber auch ernste Konsequenzen haben: Proteinpräparate aus menschlichem Blut sind nicht immer sicher. In den frühen 80er Jahren wurden so einige Hämophiliepatienten, denen ein Protein der Blutgerinnung (Blutgerinnungsfaktor) fehlt, mit HIV infiziert. Das Virus stammte aus den Blutspenden HIV-positiver Spender. Erst die Gentechnik schuf hier Abhilfe. Seit vielen Jahren werden die Blutgerinnungsfaktoren VII und VIII nur noch gentechnisch hergestellt und damit Infektionsrisiken ausgeschlossen.

Das erste Biotechmedikament kam 1982 auf den Markt. Gentechnisch veränderte (m.a.W. rekombinante) Bakterien, Hefen und Zellkulturen produzieren heute eine große Zahl von Proteintherapeutika. Über 150 dieser Medikamente sind heute zugelassen, darunter Wirkstoffe gegen zuvor unbehandelbare Krankheiten. Transgene Pflanzen, die Wirkstoffe und "essbare" Vakzine produzieren, entwickelt man gerade.

Die Vorteile von biotechnisch hergestellten Produkten sind beeindruckend, denn:

Viele Anwendungen resultieren aus der Erforschung von Genomen, d.h. der Gesamtheit des Ergbuts von Organismen. Sie haben Vorteile, werfen aber auch ethische Fragen auf:

Link zu: Biotechnologischen Medikamenten, die 2003 zugelassen worden
Verwandete Fragen:
zu Genomik und Medizin
zur personalisierten Medizin
zu ethischen Fragen
zu Bedenken hinsichtlich der modernen Medizin.

Mehr Wissen über das Genom kann uns zu den Ursachen mancher Krankheiten - ausgelöst durch Fehlfunktionen von Proteinen resp. der dazugehörenden Gene - führen. Kennt man das Gen, ist auch die DNA-Diagnose der Krankheit möglich bzw. die genetische Disposition für ihr Entstehen. Das Wissen darum, wie Gene die Wirksamkeit von Medikamenten beeinflussen und ob und in welchem Ausmaß Nebenwirkungen auftreten (Diese Forschungsrichtung heißt Pharmacogenomics), könnte den Weg zur personalisierten Medizin bahnen. Dafür sind genetische Tests als Bestandteil von Standarddiagnosen notwendig. Das Wissen um die molekularen Ursachen von Krankheiten hilft nicht nur der Diagnostik, sondern auch der Entwicklung von Therapeutika und Präventionsstrategien. Da nur sehr wenige Krankheiten eine einzige genetische Ursache haben, ist diese Forschung nicht einfach. Dennoch sind zur Zeit Fortschritte bei der wirksamen Behandlung von Krankheiten wie Krebskrankheiten, Morbus Alzheimer und Cystische Fibrose zu sehen.
Die Kenntnis der genomischen Informationen von mikrobiellen und viralen Krankheitserregern hilft bei der Erforschung der molekularen Vorgänge und damit bei der Entwicklung von antibiotischen Wirkstoffen. Das Potenzial dieser Genomforschung zeigte sich eindrucksvoll, als im Jahr 2003 zum ersten Mal der SARS-Erreger auftrat: Innerhalb einer Woche nach der Identifizierung des Virus gelang die Sequenzierung seines Genoms. Schon wenige Monate später waren aussichtsreiche Impfstoffe in der Erprobung.

Verwandte Fragen:
zur Genomik
zur personalisierten Medizin
zu Fragen, die persönliche medizinische Daten aufwerfen
zum Einfluß der Genomik auf die Gesellschaft.

Stammzellen sind ganz besondere Körperzellen. Als eine Art Reparatursystem haben sie das Potenzial, sich in verschiedene Zelltypen des Körpers zu entwickeln. Theoretisch können sie sich unbegrenzt teilen. Sie sind in der Lage, sich in andere spezialisierte, z.B. Muskelzellen, Blutzellen oder Nervenzellen zu differenzieren. Damit haben sie die Fähigkeit, verschiedene Gewebetypen und Organe zu bilden.

Embryonale Stammzellen (ES)
Wie der Name sagt, gewinnt man sie aus Embryonen. Sie können sich in (fast) alle Körperzellen entwickeln (s. Mehr). Für Forschungszwecke gewinnnt man ES aus Embryonen, die bei der künstlichen Befruchtung nicht benötigt wurden und mit Zustimmung der Spender zur Verfügung gestellt wurden. Einige Staaten haben strenge gesetzliche Regelungen der Forschung an ES.

Eine adulte Stammzelle ist eine undifferenzierte Zelle, die man unter den differenzierten Zellen eines Gewebes oder Organs findet. Sie kann sich durch Teilung erneuern, aber auch in die spezialisierten Zelltypen des Gewebes oder Organs ausdifferenzieren. Im lebenden Organismus haben adulte Stammzellen die Aufgabe, für Erhalt und Reparatur des jeweiligen Gewebes zu sorgen. Manchmal verwendet man den Ausdruck somatische Stammzelle statt adulter Stammzelle.

Stammzellen sind hochinteressant für die Medizin, wenn es darum geht, Gewebe zu ersetzen (z.B. bei Vebrennungen, MS, Parkinson).

Darüber hinaus sind die spezifischen Faktoren und Bedingungen, die Stammzellen im unspezialisierten Zustand erhalten, von großem wissenschaftlichen Interesse. Es hat viele Jahre ausgiebigen Experimentierens bedurft, um herauszufinden, wie man Stammzellen im Labor züchtet, ohne daß sie spontan in spezifische Zelltypen differenzieren. Bis man humane embryonale Stammzellen kultivieren konnte vergingen 20 Jahre, die für Forschung und Entwicklung mit embryonalen Mauszellen benötigt wurden.

Verwandte Fragen:
zu Zelltherapie
zum therapeutischen Klonen.

Genetische Diagnostik ist üblicherweise ein Testverfahren, das die spezifischen genetischen Merkmale einer Person identifiziert. Dafür ist nur eine winzige Menge biologischen Materials (z.B. Blut, Haar, Sperma, ....) notwendig. In der Medizin nutzt man die genetische Diagnostik um:

Zur Zeit überschreiten die diagnostischen Möglichkeiten die Therapieoptionen. In der Zukunft könnte die genetische Diagnostik helfen, Präventionsstrategien und maßgeschneiderte Therapien zu entwickeln. Für den genetischen Fingerabdruck, der in der Forensik und für Vaterschaftstests verwendet wird, konzentriert man sich auf DNA-Regionen, die nicht mit funktionalen Genen korreliert sind.

Verwandte Frage zu Bedenken, die mit persönlichen medizinischen Daten verbunden sind

Das Ziel der Zelltherapie ist es, erkrankte oder verletzte Körperteile durch gesunde Zellen zu ersetzen. Diese können aus Stammzellen gewonnen werden, welche in der Lage sind, sich in den gewünschten Zell- oder Gewebetyp zu entwickeln. Die Knochenmarktransplantation ist eine Form der Stammzelltherapie, die bereits zur Behandlung von Leukämie und anderen Blutkrankheiten eingesetzt wird. Knochenmarkstammzellen eines Spenders werden in das Blut des Patienten übertragen, wo sie gesunde Blutzellen bilden. Die Abstoßung fremder Spenderzellen durch das Immunsystem des Empfängers bereitet große Probleme. Um das zu vermeiden, wollen die Wissenschaftler patienteneigene Stammzellen nutzen. Diese Ansätze sind noch in der experimentellen Phase, haben aber großes Potenzial. Man hofft, eine große Zahl ernster Krankheiten behandeln zu können, z.B. neurodegenerative Erkrankungen (Parkinson, Alzheimer), Rückenmarknervenverletzungen, Hautverbrennungen, Diabetes und Krebs.

Verwandte Frage zum therapeutischen Klonen

Unter Klonen versteht man verschiedene Dinge. Im wesentlichen wird diese Technik genutzt, um identische Organismen zu erzeugen. Klone sind genetisch identische Nachkommen eines Individuums, die auf asexuellem Weg zustande kommen. Pflanzen klont man seit vielen Jahren. Pflanzenklone entstehen manchmal auch spontan. Auch Mikroorganismen vermehren sich durch Klonen.

Berühmt wurde das Klonen durch die Erzeugung des ersten geklonten Säugetieres, des Schafs Dolly, das durch den Transfer eines somatischen Zellkerns in eine entkernte Eizelle erhalten wurde. Die auf diese Weise "befruchtete" Eizelle implantierte in den Uterus eines Schafs. Dieses Verfahren, bei dem ein kompletter lebensfähiger Organismus entsteht, nennt man reproduktives Klonen.

Therapeutisches Klonen ist etwas anderes. Im Prinzip erzeugt man Stammzellen aus geklonten Embryonen um Gewebe oder Organe zu regenerieren. Die Stammzellen und daraus gezüchtete Gewebe haben aufgrund der Herkunft aus dem Patienten das gleiche Erbgut. Sie wären damit gut implantierbar, Abstoßungsreaktionen wegen der gleichen Immunmerkmale nahezu ausgeschlossen.

Im deutschen Sprachgebrauch muss man Klonen vom (molekularen) Klonieren unterscheiden. Letzteres bedeutet die Erzeugung identischer Kopien von DNA-Molekülen, Genen oder anderer Erbinformationen. Salopp gesprochen, "kloniert" man auf diese Weise auch die Genprodukte, z.B. bestimmte Proteine. Die Vervielfältigung gelingt z.B. durch gentechnischen Einbau der DNA-Abschnitte in bakterielle Plasmide, die von den Wirtszellen in großer Kopienzahl produziert werden. Diese transgenen Bakterien werden üblicherweise auch als "Klone" bezeichnet.
Verwandte Fragen:
zum reproductiven Klonen
zum therapeutischen Klonen.

Reproduktives Klonen bedeutet die Erzeugung von Organismen mit identischem Erbgut. Man kennt zwei Arten des reproduktiven Klonens. Einmal kann man Klone durch das Teilen von frühen Embryonen erhalten, aus denen sich dann erbgleiche Embryonen und komplette Individuen entwickeln. Zum anderen kann man durch den Transfer von Zellkernen in zuvor entkernte Eizellen Nachkommen mit dem zum Spender identischem Erbgut erzeugen (somatischer Kerntransfer). Das Klonen aus Embryonen gelang bereits bei vielen Tierarten: Mäusen, Ziegen, Schafen und Rindern.
Das reproduktive Klonen eines Säugetiers über Kerntransfer gelang zum ersten Mal beim Schaf (Dolly, 1997). Dabei wurde der Zellkern einer Euterzelle eines ausgewachsenen Tieres in eine kernlose Eizelle transferiert und in den Uterus einer "Leihmutter" implantiert. Dort entwickelte sich daraus ein komplettes Tier. Dolly war genetisch mit der Spenderin identisch, ihre Zellen enthielten das gleiche Erbgut wie sie. Im Ergebnis war das Spendertier in Gestalt von Dolly kopiert worden. Das Verfahren ist sehr fehleranfällig, die Erfolgsquote entsprechend gering. Man benötigt viele Eizellen, bis ein Klonerfolg zustande kommt. Die geklonten Nachkommen haben oft ernste Defekte, da die Umprogrammierung des Erbguts der ausgewachsenen Zellen zu den Aktivitätsmustern der Embryonen heikel ist. Dennoch wurden in den letzten Jahren weitere Säugetierarten, u.a. Mäuse, Rinder und Pferde nach dem Dollyverfahren erfolgreich geklont. Das reproduktive Klonen von Menschen ist aus naheliegenden Gründen in den meisten Ländern verboten.

Therapeutisches Klonen ist eine Variante der Zelltherapie mit embryonalen Stammzellen (s. Zelltherapien). Die Stammzellen werden dafür aus geklonten Embryonen gewonnen, wobei die für das Klonen verwendeten Zellkerne aus Zellen des Patienten stammen (siehe Was ist Klonen?). Aus diesem Grund enthalten die embryonalen Stammzellen das gleiche Erbgut wie die Patientenzellen. Damit sind sie bei einer Transplantation kompatibel zum Empfänger, dem Patienten, und werden vom Immunsystem akzeptiert und nicht abgestoßen. Mögliche Anwendungen sind Therapien von neurodegenerativen Krankheiten, Herzmuskeldefekten, Leberschäden, Diabetes oder Verbrennungen. Die klinische Anwendung ist aber noch in weiter Ferne.
Wegen der für die Gewinnung von Stammzellen notwendigen Zerstörung von Embryonen ist das therapeutische Klonen umstritten und in einigen Ländern unter Strafe gestellt. Im Sommer 2005 berichteten koreanische Forscher über die erste Gewinnung humaner embryonaler Stammzellen aus Klon-Embryonen.

Verwandte Fragen:
zu Stammzellen
zur Zelltherapie

Xenetransplantation (gr. xenos = fremd) bedeutet die Transplantation tierischer Zellen, Gewebe oder Organe in Patienten. Damit soll dem Mangel an Spenderorganen für Transplantationen abgeholfen werden. Zur Zeit ist die Xenotransplanation noch im Versuchsstadium. Viele Hürden müssen noch genommen werden. Eine davon ist die Abstoßung fremder Gewebe durch den Empfängerorganismus. Hier hat man Lösungsansätze, z.B. Weitere Probleme bereiten mögliche Infektionen durch tierische Viren, Bakterien und Proteine (z.B. Prionen, die BSE oder die Creutzfeldt-Jakob-Krankheit auslösen).
Auch sind ethische und religiöse Diskussionen um die therapeutische Verwendung tierischer Gewebe nicht abgeschlossen.

Weitere Informationen:
Bericht der WHO zur Xenotransplantation

Jeder Mensch auf der Welt ist einzigartig, jedes humane Genom existiert nur einmal (Ausnahme sind eineiige Zwillinge). Die genetische Diagnostik als Teil der modernen Medizin untersucht die individuellen Chararkteristika der Genome von Patienten. Die Ergebnisse sind individuell verschieden. Die Wirksamkeit von Medikamenten und ihre Nebeneffekte können mit den genetischen Eigenschaften von Patienten korreliert werden. Damit können individualisierte Therapien realisiert werden. Jeder Patient würde eine individuelle Medikamentation erhalten. Damit ließen sich zielgerichtet die nebenwirkungsärmsten und wirksamsten Therapien auswählen und u.U. Kosten senken.

Verwandte Frage zur genetischen Diagnosik

Individuelle genetische Patientendaten sind besonders sensible Informationen. Sie beschreiben unveränderliche Merkmale, ermöglichen Aussagen zu Krankheitsrisiken und geben Anhaltspunkte zum Genotyp verwandter Personen. Daten zur Predisposition für Krankheiten sind für Arbeitgeber und Versicherer von Interesse. Sie könnten damit auch Grundlage für eine "genetische Diskriminierung" werden, weshalb die Weitergabe an Dritte in vielen Ländern verboten ist. Für manche Projekte der biomedizinischen Grundlagenforschung sind genetische Daten von Patienten unverzichtbar. Der Schutz dieser Daten vor unbefugter Nutzung ist aber immer möglich

Verwandte Frage zur genetischen Diagnosik

Note: the multi-langual FAQs on biotechnology, food, medicine, safety and ethics have been provided by the ECOD-BIO project (www.ecod-bio.org).